经常全身乏力是种罕见病？重症肌无力靶向药正式在国内上市

近期，再鼎医药旗下的FcRn拮抗剂艾加莫德正式在国内上市，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，为提高患者生活质量、改善患者治疗结局带来了希望。

肌肉无力的反复发生和易疲劳，可能是重症肌无力

重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。

虽然压力大、失眠或衰老等众多因素都会导致经常疲劳乏力，但重症肌无力的症状更为特殊、危害性极大，不仅疲劳程度更重，比如有些患者因面部肌肉、吞咽肌肉无力，甚至连微笑、咀嚼食物都很困难，只能吃较软食物或流食，有些患者因四肢无力无法手提重物、无法正常走路，严重损害活动能力和生活质量，以及日常生活和工作，带来终身困扰；甚至，肌无力加重，累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及将危及生命。

重症肌无力我国年发病率为0.68/10万，国外数据显示，超过85%的重症肌无力患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力。2018年，全身型重症肌无力纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

全身型重症肌无力如何靶向治疗

长期以来，全身型重症肌无力的治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，虽能一定程度改善症状，但在疾病控制、安全性等方面均有不足，难以满足患者回归正常生活工作的需要。

再鼎医药医学事务部执行总监李想介绍，大多数全身型重症肌无力患者有IgG自身抗体，其中约有75%—80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者，病理性IgG抗体导致神经肌肉接头功能失调引起肌肉收缩无力。

艾加莫德是一种FcRn拮抗剂，可靶向清除体内的致病性IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，从而起到治疗效果。临床研究中，艾加莫德已经证实了其能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，为全身型重症肌无力患者实现“疾病缓解+生活质量提高”带来了新可能，有望达到“带病但不发病”的正常生活状态。

此前，艾加莫德已在美国、欧盟、日本等国家和地区上市，并于今年6月底获我国国家药监局正式批准。国内正式上市前，我国已有患者在海南博鳌乐城先行区参与艾加莫德的“先行先试特许用药”项目，第一时间用上这款创新药。

罕见病用药政策+线上平台加速新疗法惠及患者

罕见病往往医患认知度低，难以确诊，特效药的可及性更是难点。近年来，国家高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策，包括出台罕见病目录、组建全国罕见病诊疗协作网、加快罕见病用药审批、将罕见病治疗药物纳入国家医保，等等。其中，重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。

长期关注罕见病医改政策的专家刘军帅表示：重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，创新药物的上市可以帮助他们回归正常生活与工作。实现这个目标，需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，譬如探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制，便是其中极为重要的一项任务。

上市同日，中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的 “重症肌无力加油站”正式启动上线，为患者提供全病程管理支持。例如，平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具，帮助患者及时识别病情变化，其规律和持续的病情评估对于改善患者管理及治疗结局起到重要作用。

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡表示：“我们很高兴看到艾加莫德正式惠及国内患者，让不幸罹患全身型重症肌无力的患者有了新的治疗选择，推动国内重症肌无力治疗进入生物靶向新时代。我们也非常期待携手政府、专家、基金会及社会各界，提高患者对于创新药物的可及性。同时，艾加莫德是再鼎布局自身免疫领域的第一款产品，目前正在其他多项自身免疫性疾病中开展临床研究，我们也期待未来惠及更多自身免疫疾病患者。”