皮肤疾病迎来JAK抑制剂“用药热”，合理规范安全成关键词

口服非激素靶向治疗药物JAK抑制剂是近年来皮肤病新药研发中最受关注的方向之一。据不完全统计，国内外十余家药企都在这一领域有所布局，纷纷围绕特应性皮炎（AD）、斑秃、白癜风、银屑病等炎症性疾病开展临床试验。与此同时，如何在炎症性皮肤病治疗过程中规范应用JAK抑制剂等问题，成为新的关切点。

5月14日，在辉瑞主办的第三届皮科JAK高峰论坛媒体见面会上，中国医科大学附属第一医院高兴华教授表示，JAK抑制剂等创新药物陆续进入临床应用后，满足了患者不同阶段的临床需求，AD等皮肤病的治疗目标节点也发生了改变，有利于推动达标治疗这一慢病管理模式的落地。

北京大学人民医院皮肤科张建中教授则向搜狐健康透露，为规范药物使用，JAK抑制剂在特应性皮炎中的治疗专家共识或标准有望尽快发布。此外，辉瑞的JAK抑制剂利特昔替尼的斑秃适应症有望在今年获批，白癜风适应症的临床研究也正如火如荼的开展。

患者数量庞大，治疗需求未被满足

皮肤作为人体的第一道生理防线和最大的器官，其健康状态直接反应身体状况。《2023-2029年中国皮肤病用药市场全景调查与投资战略研究报告》显示，中国人皮肤疾病患病率高达40%-70%。

病种多、患者数量庞大、治疗欠规范是皮肤疾病突出的三个特点。中国医科大学附属第一医院高兴华教授指出，皮肤病有多达两三千种，比内外科病种总和还要多，且患者数量能排在各临床专业的前三位。此外，皮肤病带来的痛苦有独特性，剧烈的瘙痒会让患者感到“生无可恋”，严重影响生活、工作和社交。由于很多皮肤病病程漫长且不易根治、反复发作，患者受到的心理创伤也非常大，甚至有患者选择结束生命。

中国医科大学附属第一医院高兴华教授

AD可谓是皮肤病中的“头号”顽疾。它是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，以剧烈瘙痒、反复出现的皮损为特点，还可伴发哮喘、过敏性鼻炎等慢性疾病和失眠症状。有数据预估，我国约有近8000万AD患者，其中25%—30%为中重度AD。

张建中教授告诉搜狐健康，近10余年，我国AD患病率不断上升，控制瘙痒和清除皮损是AD患者的最迫切治疗需求。对于中重度AD，往往需要启动系统治疗替代局部药物治疗，如何提高系统治疗效果是临床治疗中的巨大挑战。

北京大学人民医院皮肤科张建中教授

斑秃和白癜风患者同样有着未被满足的治疗需求。据中山大学附属第一医院皮肤科章星琪教授介绍，斑秃俗称“鬼剃头”，是一种自身免疫性疾病。目前为止，斑秃的发病原因尚未彻底阐明。临床上常规采用外用激素药膏或者免疫抑制剂药膏进行治疗。但有些患者对这些治疗方法并不敏感，甚至无效。而创新性的人工性免疫接触性疗法（DPCP）可及性又非常低，所以很多患者常规治疗无效后，只能选择戴头套。也正因此，患者往往容易轻信用生姜、白兰地涂抹头皮等不靠谱偏方。

中山大学附属第一医院皮肤科章星琪教授

对于发病机制复杂的白癜风，虽然目前在治疗上已取得较大进展，但仍未达到患者及临床治疗的期望。复旦大学附属华山医院皮肤科项蕾红教授表示，白癜风患者一般有三个治疗目标，分别是控制病情扩散，促进复色和防止复发。现有疗法虽然能较好控制病情，但在复色和防止复发方面，还远不能满足患者所需。

复旦大学附属华山医院皮肤科项蕾红教授

JAK抑制剂加速落地，如何安全、规范使用？

在炎症性皮肤病负担日益加重的背景下，对于这类疾病治疗也成为行业关注的重点，也带动了创新药物的不断发展。作为一种口服非激素靶向治疗药物，JAK抑制剂的临床应用正在为皮肤疾病的治疗带来创新突破，相关临床试验也在如火如荼的进行。

目前，国内已经有阿布昔替尼以及同为JAK1抑制剂的乌帕替尼获批应用于中重度AD成人患者治疗。今年3月，国内斑秃治疗药物市场正式迎来第一个JAK抑制剂药物巴瑞替尼。辉瑞的利特昔替尼作为在研的全球首个双重抑制JAK3和TEC的口服小分子药物，其在斑秃和白癜风的临床试验中，都表现出了优异效果，斑秃的适应症有望在今年获批。

国内药企也在积极寻求突破。据不完全统计，国内布局JAK抑制剂的药企有10余家，包括恒瑞医药、信达生物、微芯生物、泽璟制药等。在研项目多为第二代选择性抑制剂，AD、斑秃、荨麻疹、白癜风、银屑病等自身免疫性皮肤病是热门适应症。

在章星琪教授看来，新药物的出现不仅给患者带来新的治疗选择，也反推临床医生要建立对疾病进行细致临床分型的观念。“有些患者是过敏引起的，有些是自身免疫导致的，是否能够通过生物学标志物选择不同种类的JAK抑制剂或者不同种类的药物来治疗？我觉得这是在倒逼医生更深入了解疾病的发病机制，推动个体化治疗。对于不能根治的慢性炎症性疾病是很重要的。”

可以预见的是，随着国内外药企的共同发力，未来一段时间，JAK抑制剂将在皮肤疾病治疗领域掀起新一轮“用药热”。由于JAK抑制剂在国内皮肤疾病临床应用时间并不长，在多名专家看来，提升规范化治疗及合理用药标准迫在眉睫，实际使用中，要重点关注安全性和副作用，做好定期随访。

张建中教授透露，为规范药物使用，JAK抑制剂在特应性皮炎中的治疗专家共识或标准有望尽快发布。

药物合理、规范且安全的使用，需要医生、患者、药物提供方的共同努力。为此，辉瑞于早前与皮肤科学界专家团携手发起了JAK POWER战略合作项目，以期进一步提高医务工作者关于JAK通路在炎症性皮肤病中的科学认知，建立多维度JAK通路相关证据体系，促进JAK通路文章的发表，规范JAK抑制剂临床合理使用。

辉瑞中国区首席医学事务官、副总裁曹峻洋博士表示，我们始终关注相关疾病领域未被满足的需求，现在正积极投身于皮肤病诊疗质量的提升和规范化的工作中，以期为患者带来改变其生活的突破创新。希望通过行业的共同努力，未来3-5年能够看到中国炎症性皮肤病诊疗情况有所改善，不同地区间诊疗水平差异有所缩小。